8月22日，国家医保局、人力资源社会保障部组织专家调整制定了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《药品目录》）。新《药品目录》调出品种或腾挪出超过400 亿医保资金,新增品种覆盖了重大疾病治疗药、慢性病药品和儿童用药。8月26日，第十三届全国人大常委会第十二次会议表决通过《中华人民共和国药品管理法》修订案。新修订《药品管理法》把对创新和有临床价值品种、儿童药的支持上升到了法律层面。两个文件的出台，使创新得到了法律和医保的支持。作为精准医疗的准心，核酸药物取得一系列原创性和突破性进展，成为最受学术与产业界瞩目的热点领域之一。
RNAi药物进入发展快车道，全球核酸药物市场需求量超过200亿美元
全球已有30多项核酸药物进入各期临床研究阶段，这些品种主要集中在抗病毒、抗肿瘤，以及一些罕见病的病症上。可以预见的是，未来3-5年，一批核酸药物将完成临床研究并成功上市。预计2025年核酸药物在罕见病的全球市场规模将达到90~120亿美元；预计2025年核酸药物在肿瘤领域市场规模将远超100亿美元。
2019年7月24日， Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性，是全球首款RNAi药物；
· 2019年8月8日，Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功；
· 2019年8月31日，强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究，有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染！
国内企业发展迅速，逐步形成核酸药物的“中国新”
目前国内致力于RNAi技术创新型企业有十多家，通过自主研发和合作引进，迅速成长。
· 苏州瑞博、圣诺制药siRNA研发技术雄厚，产品管线丰富，是国内RNAi制药产业的头部企业。
· 百奥迈科（南通）、歌礼生物（杭州）、彭济凯丰（昆山）等企业在技术上也不断取得突破；
· 吉玛基因（苏州）、锐博生物（广州）、吉凯基因（上海）等是聚焦RNAi技术服务的代表性企业；
· 香雪制药（广州）、舒泰神（北京）等已经成功上市。
昆山、广州为代表的区域形成核酸药物产业集聚：
昆山小核酸产业基地，以小核酸所为龙头，聚集了一批围绕小核酸制药产业链的企业，苏州瑞博等多家生物医药企业和科研项目入驻，形成了以昆山地区为核心的中国小核酸产业创新板块。自2009年开始，由昆山市政府牵头，打造了“小核酸技术与应用学术会议”品牌会议，成为中国乃至亚洲核酸研发高地。
广州开发区，加速抢占全球生物医药产业的发展制高点，一批国际级的生物医药创新型项目陆续落户：百济神州、GE 生物科技园、美国冷泉港实验室、赛默飞精准医疗中心、巴塞罗那医学院等国际项目陆续落地。2019年8月，全国首个核酸类技术平台落户广州开发区，是我国首个专注于研发核酸类原创新药的技术平台。开发区自2013年起举办“广州核酸国际论坛”，成为促进中国同世界顶级科学家之间对话的重要平台。
成都高新区建设最全大核酸产业链，已经入驻美国Imstem生物科技、Anouca Biosciences生物科技、成都优途科技、成都安特金生物、成都安蒂康生物科技等11个项目，设立 “邵斯达克-四川大学大核酸研究院” 研究院将整合四川大学、哈佛大学、佐治亚州立大学、麻省总医院等科研机构在核酸技术领域的一流人才、研究成果等资源，推动大核酸研发及产业化发展，将成都高新区打造成全球大核酸产业链最健全的区域。。
局限仍在，核酸药物能否不断突破进入爆发期？
国内外核酸药物产业如火如荼，呈爆发之势，但产业仍存在亟待解决的技术壁垒及产业壁垒：
一是RNA修饰及运载体开发，如何保证小核算转运过程中RNA的稳定性；
二是局部给药还是全身系统给药，如何保证小核酸药物到达靶细胞/靶器官；
三是给药剂量控制，如何改进给药系统能够利用低剂量获得同样疗效；
四是审批制度及支付体系是否足以支撑核酸药物产业化。
这四个壁垒的突破是核酸药物产业爆发的关键！
专家汇聚，探讨核酸药物产业破题之道
2019年11月29日-12月1日，2019.杭州.大健康产业论坛，核酸药物领域院士、知名科学家、龙头企业负责人、200余家代表性企业、50余家投资机构、政府及园区汇聚一堂，从研发、中试、临床、产业化、落地、政策多个角度探讨中国核酸药物产业未来破题之道！干货满满！
2019.杭州.大健康产业论坛组委会联系方式：
王女士 13716810923（同微信）
宋女士 18611977646（同微信）
大会详情：http://hdxu.cn/Mi5C1
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